Nueva terapia genética reduce significativamente el colesterol LDL con una sola administración

Un innovador tratamiento de edición génica, administrado una única vez, ha demostrado ser eficaz para reducir el colesterol LDL, conocido como colesterol "malo", hasta en un 62%. Este avance ha surgido de un ensayo clínico inicial en Londres que contó con la participación de científicos de la UCL y médicos de UCLH y Barts Health NHS Trust, apoyados por el Biomedical Research Centre (BRC). La terapia, denominada VERVE-102, se administra mediante una infusión única y actúa inactivando el gen que induce al hígado a producir la proteína PCSK9. Esta proteína normalmente limita la eliminación del colesterol LDL de la circulación sanguínea, por lo que su bloqueo contribuye a mantener niveles bajos de este colesterol. Mediante esta técnica, se busca replicar la protección natural observada en personas con variantes genéticas inactivas de PCSK9, quienes presentan colesterol bajo y menor riesgo cardiovascular. En la fase 1b del ensayo clínico se evaluó la seguridad del tratamiento en 35 adultos con hipercolesterolemia familiar heterocigótica o enfermedad coronaria prematura, quienes fueron referidos desde UCLH. En la dosis más alta, la reducción del colesterol LDL alcanzó hasta un 62%, con efectos observados hasta 18 meses después de la infusión y sin efectos adversos graves asociados. Algunos pacientes experimentaron reacciones leves tras la infusión y cambios transitorios en pruebas hepáticas. Estos hallazgos, publicados en el New England Journal of Medicine y presentados en el Congreso de la Sociedad Europea de Aterosclerosis en Atenas, sugieren que VERVE-102 podría convertirse en un tratamiento único para esta condición prevalente, potencialmente transformando la prevención de infartos y accidentes cerebrovasculares. El estudio continúa y se preparan investigaciones a mayor escala, con Verve Therapeutics, propiedad de Eli Lilly, como patrocinador principal.